老化の難病を治す：1塩基編集によるプロジェリア治療へ向けて
公開月：2021年7月
ハッチンソン－ギルフォード症候群は核膜のプロジェリン遺伝子の1か所の遺伝子変異による重篤な早老症（プロジェリア）である。2年ほど前にモデルマウスで今流行りのゲノム編集による治療法が有効と報じられた。ただし、その手法では他の遺伝子領域への影響が懸念された。今回、ハーバード大学とNIHなどの共同研究で、患者の突然変異を起こすたった1つのアデニン塩基を置換させる新たな治療法を開発し、マウスモデルでの有効性を示している。延命も病状改善も有意で、遺伝性の難治疾患の治療へ向けて、また一歩前進した。
文献
Koblan LW, et al., Nature 2021; 589: 608-614
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